國內首個CAR

據CFDA藥品審評中心12月11日披露， 南京傳奇生物科技有限公司（簡稱“南京傳奇生物”）申報的LCAR-B38MCAR-T細胞自體回輸製劑新藥臨床申請已被正式受理， 這是我國首個獲得受理的CAR-T療法。

LCAR-B38M是南京傳奇生物研發的一款靶向b細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法。 BCMA存在於成熟B細胞表面， 屬於TNF受體家族， 是一種極為重要的B細胞生物標誌物。 南京傳奇生物也憑藉在CAR-T領域的突破性進展， 在2017年ASCO年會（美國臨床腫瘤協會年會）引起了諸多關注。

除去南京傳奇生物， 國內還有眾多佈局CAR-T療法這一領域的企業。

CAR-T細胞治療市場空間巨大

免疫系統是人體自身的醫生，

而腫瘤免疫治療被認為是目前唯一有可能徹底治癒癌症的方法。 CAR-T免疫療法是腫瘤免疫治療領域的“網紅”， 是當下最受關注的抗腫瘤技術之一。 目前CAR-T細胞治療多數被用於晚期腫瘤患者， 但將來可能會像化療一樣， 成為癌症治療的一線方法。 據Coherent Market Insights分析， CAR-T細胞治療預計在2028年全球市場規模將達到85億美元， 未來的市場空間預計在350億美元-1000億美元之間。

競爭激烈， 眾多公司紛紛加入研究隊伍

在CART-T療法的開發上， 美國遙遙領先， 中國緊隨其後， 歐洲和日本大幅落後。 美國是CAR-T技術的起源地， 也是全球醫藥科技的龍頭， 各大醫藥巨頭也紛紛涉足這一領域。 其中諾華和Kite（已被吉利德收購）在CAR-T療法的開發上處於領先地位， 旗下的CAR-T技術各具特色，

引領著CAR-T的潮流。 另外還有多家小型生物醫藥公司也分別在各自的領域取得了一定突破， 比如Cellectis（使用異體T細胞）、CBMG等。

中國此次也把握住了這一時代潮流， 隨著CAR-T細胞治療在中國的研發快速發展， 中國已然成為在CAR-T臨床研究專案上與美國同列為全球CAR-T研究的第一梯隊。 據美國Clinical Trials.gov 網站對“Chimeric receptor”的搜索結果， 截至目前中國登記開展CAR-T臨床研究專案116項， 已經在數量上超過歐洲， 僅次於美國。 其中西比曼、博生吉、合一康及宇研生物走在前列， 2015年以後， 複星醫藥、科濟生物、安科生物、中源協和等公司也大手筆佈局CAR-T細胞治療。

國內研發領先的企業

複星醫藥：劍指國內CAR-T市場霸主地位

2017年1月11日， 複星醫藥宣佈， 通過旗下全資子公司成立中外合營企業，

擬在中國引進Kite Pharma公司（已被吉利德收購）的CAR-T治療產品KTE-C19（商品名為Yescarta）， 為淋巴癌患者帶來全球領先的治療手段。 KTE-C19於2017年10月18日獲得FDA批准， 是全球第二款獲批的CAR-T療法， 對血液腫瘤有著顯著的療效。 2017年12月5日， 複星凱特生物科技有限公司（簡稱“複星凱特”）在上海張江舉辦了細胞治療基地啟動儀式暨CAR-T科學研討會。 作為複星醫藥和美國Kite Pharma的合營公司， 複星凱特正在全面推進KTE-C19的技術轉移、製備驗證等工作， 致力於早日推動該細胞治療產品在國內的產業化。 按照目前的進度， 複星凱特的引進的KTE-C19極有可能是首款能在國內上市的CAR-T產品。

KTE-C19在米內網全球藥物研發庫的搜索結果

（點擊圖片可放大）

西比曼生物科技：來自中國， 放眼世界

西比曼生物科技於2014年在美國納斯達克掛牌上市， 成為第一個在美國納斯達克上市的中國細胞生物醫藥科技公司。 西比曼的CAR-T臨床研究主要與解放軍301醫院韓為東教授合作， 2015年2月以1200萬收購了解放軍總醫院(301醫院)韓為東教授組的4項CAR-T 產品,並保留後續產品的優先收購權。

西比曼在CAR-T療法的臨床試驗主要集中在臨床二期， 從目前公司公佈的臨床試驗結果來看， 初步顯示這些產品的相對安全、可行和有效。 值得一提的是其針對實體瘤EGFR靶點的CAR-T療法“CBM-EGFR.1”的一期臨床資料， 在多種類型實體瘤上取得了應答， 研發進度處於國際領先水準。

西比曼的CAR-T產品研發管線

博生吉：老牌細胞治療技術公司的厚積薄發

博生吉作為先行的國內免疫細胞療法開發公司， 主要業務為開發細胞治療技術（CAR-T、CAR-NK、aAPCCTL和aAPCNK技術）和抗體靶向藥物。 2015年6月， 安科生物出資2000萬與博生吉強強聯手， 成立合資公司， 專攻CAR-T細胞治療技術研究及產業化運作。 博生吉目前已經有3個CAR-T項目處於臨床二期， 其中包含了較難治癒的多種實體瘤， 研發進度在國內處於領先位置。

博生吉的CAR-T產品研發管線

科濟生物：專注于CAR-T療法的創新企業

科濟生物於2014年10月30日在上海成立，創新技術、多管齊下的研發管線以及經驗豐富的創始團隊，使得科濟生物醫藥深受資本市場的青睞。早在2015年3月，科濟就與上海仁濟醫院開展了CAR-T臨床合作。2015年9月，科濟生物與上海市腫瘤研究所就CAR-T等腫瘤免疫治療簽署了為期5年的戰略合作協定。科濟生物已開發出針對多種惡性實體腫瘤的CAR-T療法，目前已將全世界第一個針對肝細胞肝癌（HCC）以及針對多形性腦膠質瘤（GBM）推上臨床研究階段。

科濟生物的CAR-T產品研發管線

國內開發CAR-T療法的優秀企業還有：藥明巨諾、吉凱基因、恒潤達生等公司，由於篇幅所限，在此不再一一敘述。

結語

作為新興的精准醫學治療手段，以CAR-T細胞治療為代表的免疫療法得到了快速發展，巨大的市場潛力吸引著諸多企業大手筆佈局。前景雖然無限光明，但依舊存在如價格昂貴、無法規模批量生產、毒副作用（細胞因數釋放綜合征、神經系統毒性等）、對實體瘤效果不佳等諸多問題。不過相信隨著醫藥研發者不斷的努力，這些問題最終都能得到解決，讓CAR-T療法真正意義上地惠及眾生。

研發進度在國內處於領先位置。

博生吉的CAR-T產品研發管線

科濟生物：專注于CAR-T療法的創新企業

科濟生物於2014年10月30日在上海成立，創新技術、多管齊下的研發管線以及經驗豐富的創始團隊，使得科濟生物醫藥深受資本市場的青睞。早在2015年3月，科濟就與上海仁濟醫院開展了CAR-T臨床合作。2015年9月，科濟生物與上海市腫瘤研究所就CAR-T等腫瘤免疫治療簽署了為期5年的戰略合作協定。科濟生物已開發出針對多種惡性實體腫瘤的CAR-T療法，目前已將全世界第一個針對肝細胞肝癌（HCC）以及針對多形性腦膠質瘤（GBM）推上臨床研究階段。

科濟生物的CAR-T產品研發管線

國內開發CAR-T療法的優秀企業還有：藥明巨諾、吉凱基因、恒潤達生等公司，由於篇幅所限，在此不再一一敘述。

結語

作為新興的精准醫學治療手段，以CAR-T細胞治療為代表的免疫療法得到了快速發展，巨大的市場潛力吸引著諸多企業大手筆佈局。前景雖然無限光明，但依舊存在如價格昂貴、無法規模批量生產、毒副作用（細胞因數釋放綜合征、神經系統毒性等）、對實體瘤效果不佳等諸多問題。不過相信隨著醫藥研發者不斷的努力，這些問題最終都能得到解決，讓CAR-T療法真正意義上地惠及眾生。