【基因療法有一天會徹底消滅愛滋病?】新的動物研究表明, 基因治療可能有可能根除病毒感染者的愛滋病病毒。
科學圍繞使用“嵌合抗原受體”(CAR)基因。
加州大學洛杉磯分校醫學院的Scott Kitchen說:“理論上, 我們的目標是提供終身免疫力。
他說:“我們正在瞄準治療。 我們知道, 要治癒愛滋病毒, 你需要有效的免疫反應, 這就是我們在這裡看到的。 “Kitchen是血液科和腫瘤科的副教授。
科學家們一直在尋找一種方法來創造愛滋病病毒的長期免疫力。 目前, 抗逆轉錄病毒療法是為了控制愛滋病毒, 但這並不能消除身體的病毒。
Kitchen以這種方式解釋了新的策略:“就基礎免疫學而言, T細胞是我們對抗病原體和消除體內感染的主要細胞。
“每一個T細胞上都有一個獨特的受體或分子,
他指出:“我們所做的是採取人造受體 - 或CAR--可以將這些細胞轉移到這些細胞上, 並讓它們識別出我們希望它們識別的物質。 “在這種情況下, 這是愛滋病毒。 ”
他的目標是開發“一種反向接種疫苗, 在這種疫苗中, 我們設計了針對HIV的免疫反應”, 他補充說。
據Kitchen介紹, 工程化嵌合抗原受體的概念可以追溯到20年前。 而CAR T細胞治療已被吹捧為可治療一系列癌症。
“這是一件好事, 因為這意味著我們已經知道這是安全的, ”他說。
新的研究團隊將幹細胞和CAR用於HIV的一種形式。
首先, 該研究小組通過基因工程CAR來發現和結合猿/人類免疫缺陷病毒(SHIV),
然後研究人員修改了某些造血幹細胞的DNA, 以便攜帶SHIV殺傷CAR。
將得到的細胞引入四隻雄性SHIV感染的獼猴的血流中。
工程細胞成功地佔據了每只猴子的骨髓。 研究人員報告說, 這些細胞遍佈全身, 針對和殺死了感染SHIV的細胞, 沒有產生明顯的不良副作用。
“基於幹細胞的方法的優點是, 一旦這些細胞移植到體內, 它們就會不斷產生新的T細胞, 這些T細胞中可以靶向HIV細胞的這個基因。 ”Kitchen解釋說。
Kitchen表示, 目前正在進行一項人體試驗計畫, 該計畫應該在兩到三年內完成。
他警告說:“當然, 從動物研究走向人類研究是一個巨大的飛躍。 然而, “這項研究表明,
此外, 這一戰略不可能完全自行完成, Kitchen補充說, “愛滋病病毒非常複雜, 所以沒有真正的銀彈。
Kitchen說CAR很可能需要和抗逆轉錄病毒療法一起使用。
Marcella Flores是amfAR(愛滋病研究基金會)的研究副主任, 該研究幫助資助了這項研究。 她表示既熱情又小心。
她指出:“CAR治療已經在癌症領域取得令人印象深刻的成果, 並有望實現HIV根除。 ”
不過, 弗洛雷斯強調, 目前的研究條件“不代表”現實生活“的條件。 ”雖然這些猴子研究對人類結果具有重要意義, 但她表示在人類中的結果可能是完全不同的。
研究結果發表在12月28日發行的PLOS病原體。 (楓丹白露 207768)